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发布时间：2020-01-14 14:17:48 阅读：次来源：四季垫厂家

庞贝氏患儿面临治疗两难要用1亿元换30年生命？

也就一个月的时间，“裤头”的想法发生了令人难以置信的改变：“如果是我的孩子患上庞贝氏病，我可能会放弃治疗。”他算了一笔账，一个庞贝氏患儿，如果想活到30岁，按照现在的药费计算，将需要1亿元，同时还要承受治疗中旁人难以体会的痛苦，究竟值不值？他甚至觉得“自己做错了”。

罕见病患儿

3月13日，因医疗设备水平的限制，小怡霖从汕头转到了广州市儿童医院。经检测，小怡霖被确诊患上了十大罕见病之一的庞贝氏病。

小怡霖如今的发病情况表现为食后发苷、发烧、肚胀气、腹泻，最为严重的是呼吸困难。

对庞贝氏病研究有着丰富经验的邱文娟教授，是上海交通大学医学院附属新华医院儿童内分泌科的主任医师。邱文娟告诉羊城晚报记者，婴儿型的患者发病之后，平均寿命是8个月。保守一点说，“一岁以内的死亡率高达75%以上，两岁以内高达90%以上”。

“婴儿期发病的庞贝氏患者恶化速度也特别快，你还没有反应过来，可能孩子就已经住到ICU里去了。”上海的高茹是民间自发组织的一个庞贝氏病友会的会长，她告诉记者，在庞贝氏病友的QQ群里，有很多庞贝氏症患儿的家长，但除了少数家庭外，很多孩子都已经夭折了。

这种“不治之症”无药可治的局面，直到2006年才被打破。

2006年4月28日，由台湾中央研究院生物医学暨科学研究所所长陈垣崇及其所领导的研究团队，研发出了治疗庞贝氏症的药物酶制剂，目前酶制剂已由美国一公司生产。随后也有其他药物被研发，但价格都十分昂贵。这些药因开发成本高，药物市场需求小而成为典型的“孤儿药”。

北京大学医学部生化和分子生物学博士、现任医学遗传学系副主任的黄昱教授说，如果能够定期注射酶制剂，患者的身体机能基本能维持正常，婴儿的发育也不会受太大影响。然而，这种世界上唯一能较好治疗庞贝氏症的特效药，直至今日仍未进入中国内地。如果要用，只能通过香港、台湾地区自己“弄”进来。即使患者家属买到了药，国内的医院也轻易不敢用，有些帮助患者用药的医疗机构，也是出于医生个人的救助和帮扶。

令庞贝氏患者家庭更望而却步的，还有酶制剂的“天价”——每50毫克一支的酶制剂要价人民币5000元，而一个初生婴儿需要的分量是两周7-8支，随着年龄和体重增长，药量可能翻倍上升。

按照小怡霖的病情和体重，如果要满疗程用药，每两周必须用一次，每次4瓶。“一个月就要大概8万元。”曾国雄算了一笔账，如果使用一年，至少需要80万元到100万元。随着小怡霖的体重增加，药量就得增加，费用将随之高涨。

天价“孤儿药”

年用药费近百万甚至数百万。如果一生用药，药费几何？

3月13日，青岛庞贝氏患儿果果在热心网友和青岛媒体的帮助下，筹集到了一百多万元药费，并联系到了庞贝氏病的药物研发者——台湾中央研究院生物医学科学研究所所长陈垣崇博士，获得了一次赴台湾自费用药的机会。

如今，用过一次酶制剂的果果已经回到了北京继续治疗。果果的妈妈文文介绍说，以果果目前8.6公斤的体重计算，一个月两次注射，光药费就要3.5万元，一年需要42万元。若几年后果果能长到30公斤，那她一年的药费就需要144万元，随着果果的成长，这个数字只增不减。

正是这必将越来越大的数字，让一直在帮助果果的网友“裤头”陷入了反思。甚至在曾国雄和妻子陈洁榆请求他帮助小怡霖的时候，“裤头”委婉地拒绝了他们。

“裤头”接受羊城晚报记者采访时表示，像果果这样的孩子，如果活到30岁，按照正常人的体重增长，酶制剂价格不变的情况下，这三十年的药费将达一个亿之巨。“拿出1亿元救助这个孩子，到底值不值且不说，如果是别的一些病，可能一个亿拿去治疗，他就健康了就好了，但庞贝氏病需要的缺口越来越大。”“裤头”说，也许这样的救助真的不太符合现实，他甚至觉得，他做错了。

“而且我了解过，庞贝氏患儿治疗的过程是非常痛苦的。”“裤头”说，他觉得因为自己的帮助，让孩子承受了更多的痛苦。“如果是我的孩子患上庞贝氏病，从我个人的角度来讲，也许我会选择放弃治疗”。

“裤头”的这种想法早被很多网友提及，许多爱心救助人士也一度陷入思考。